Morbus Werlhof: GlaxoSmithKline forscht an einem Wirkstoff gegen die seltene Autoimmunerkrankung
Idiopathische Thrombozytopenie - auch Morbus Werlhof genannt - ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem die Blutplättchen (Thrombozyten) angreift. Dabei heften sich Antikörper an die Oberfläche dieser für die Blutgerinnung zuständigen Blutkörperchen. Diese bleiben dann im feinmaschigen Blutgefäßsystem der Leber und Milz hängen und werden dort vorzeitig abgebaut. Das führt dazu, dass die Zahl der Thrombozyten im Blut dann verringert ist und es zu Störungen des Blutgerinnungssystems kommt.
Forscher von GlaxoSmithKline (GSK) entwickeln eine neue Substanz, einen Thrombopoetin-Agonisten, der die Thrombozytenzahl wieder erhöhen soll. Erste Studien mit gesunden Probanden haben gezeigt, dass die Gabe des Thrombopoetin-Agonisten die Thrombozyten um eine Zahl von etwa 100/µl ansteigen lassen kann. "Das wäre ein neuer Therapieansatz und eine neue Hoffnung in der Therapie dieser seltenen Erkrankung", so Dr. Jürgen Dethling, Fachbereichsleiter Infektiologie, Virologie und Onkologie bei GSK.
In Deutschland erkranken jährlich ca. 500-1.000 Kinder und 1.300-2.000 Erwachsene an ITP. Betroffen sind vor allem junge Frauen. Ein Teil der Patienten hat keine Symptome und die Krankheit wird zufällig während einer Vorsorgeuntersuchung entdeckt. Andere Patienten müssen wegen akuten Blutungen sofort in die Klinik. Ein typisches Merkmal der ITP sind kleine rötlich-braune "flohstichartigen" Flecken, die so genannten "Petechien", die meistens zuerst an den Sprunggelenken und Unterschenkeln bemerkt werden. Erste Zeichen können auch "blaue Flecken" sein, die schon bei leichtem Anstoßen entstehen und sich sogar bis zu großen Blutgerinnseln ausdehnen können. Ein weiteres Indiz ist verstärktes Nasen- oder Zahnfleischbluten; bei Frauen auffällig starke Monatsblutungen. Im Extremfall können Blutungen im Magen-Darm-Trakt oder sogar lebensgefährliche Hirnblutungen auftreten. Jedes Jahr sterben ein bis drei Prozent der Patienten.
Ursache der Erkrankung ist eine fehlerhafte Aktivierung des Immunsystems, das sich dann gegen die körpereigenen Thrombozyten richtet. Die Therapie besteht in erster Linie aus der Gabe von Medikamenten, die das Immunsystem hemmen, sowie der Infusion von Immunglobulinen. In manchen Fällen bessert sich die Erkrankung erst nach einer Entfernung der Milz. Es gibt jedoch Fälle, in denen die ITP trotz aller Maßnahmen fortbesteht.
Hier könnte der von GlaxoSmithKline entwickelte Wirkstoff Hoffnung bringen. Bevor dieser Wirkstoff zugelassen werden kann, müssen noch Studien durchgeführt werden, die die Wirksamkeit und Verträglichkeit bestätigen. Solche Studien laufen bereits in den USA. In Deutschland wird GlaxoSmithKline diese Studien ab der zweiten Jahreshälfte 2005 durchführen. Sollten diese erfolgreich sein, rechnen die GSK-Forscher damit, dass das Medikament den Patienten ab 2008 zur Verfügung steht.
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